原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种由于胆管遭到自身免疫性破坏,导致胆汁淤积的罕见性肝脏疾病。奥贝胆酸(Ocaliva)的上市为 PBC患者提供了新的治疗选择,其作为FXR受体激动剂,抑制胆酸合成和降低静脉高压作用。于2016年5月27日获美国FDA批准上市,于2016年12月12日获欧盟批准上市,是近20年来首个获批治疗PBC的药物。由于PBC是一种罕见病, 奥贝胆酸在2010年得到了欧洲药品管理局的孤儿药委员会( COMP)的孤儿药资格认定。临床研究发现奥贝胆酸的耐受性较好,有利于改善患者症状,延迟疾病进展,提高患者生存率。
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